HEMONIS - Prise en charge thérapeutique des patients adultes ou enfants atteints d'hémophilie A : étude observationnelle rétrospective - étude HEMONIS
Responsable(s) :
Roche Medical data center
Date de modification : 07/07/2025 | Version : 1 | ID : 74089
| Général | |
| Identification | |
| Nom détaillé | Prise en charge thérapeutique des patients adultes ou enfants atteints d'hémophilie A : étude observationnelle rétrospective - étude HEMONIS |
| Sigle ou acronyme | HEMONIS |
| Numéro d'enregistrement (ID-RCB ou EUDRACT, CNIL, CPP, etc.) | ML39418 |
| Thématiques générales | |
| Domaine médical |
Hématologie |
| Etude en lien avec la Covid-19 |
Non |
| Pathologie, précisions | Hémophilie A |
| Déterminants de santé |
Produits de santé |
| Mots-clés | emicizumab |
| Responsable(s) scientifique(s) | |
| Nom du responsable | Roche Medical data center |
| Adresse | 4 cours de l'Ile Seguin - 92100 Boulogne-Billancourt |
| data_sharing.france@roche.com | |
| Organisme | Roche SAS |
| Collaborations | |
| Participation à des projets, des réseaux, des consortiums |
Non |
| Financements | |
| Financements |
Privé |
| Gouvernance de la base de données | |
| Organisation(s) responsable(s) ou promoteur | Roche SAS |
| Statut de l’organisation |
Secteur Privé |
| Existence de comités scientifique ou de pilotage |
Oui |
| Contact(s) supplémentaire(s) | |
| Caractéristiques | |
| Type de base de données | |
| Type de base de données |
Bases de données issues d’enquêtes |
| Base de données issues d'enquêtes, précisions |
Etudes de cohortes |
| Origine du recrutement des participants |
Via une sélection de professionnels d'exercice libéral |
| Critère de sélection des participants |
Prise de produit(s) de santé |
| Le recrutement dans la base de données s'effectue dans le cadre d'une étude interventionnelle |
Non |
| Objectif de la base de données | |
| Objectif principal |
Objectif principal :
Décrire le schéma thérapeutique actuel des patients atteints d'hémophilie A (HA) modérée ou sévère dans la population de patients souffrant de la maladie modérée ou sévère (MS) (induction de tolérance immune (ITI), traitement à la demande, prophylaxie à court terme, prophylaxie à long terme). Objectifs secondaires : - Décrire le schéma thérapeutique actuel (ITI, traitement à la demande, prophylaxie à court terme, prophylaxie à long terme) chez les patients atteints d'hémophilie A sévère dans la population de patients souffrant de la maladie sévère (Sev). Dans les populations modérée ou sévère (MS) et sévère (Sev) : - Décrire le profil des patients atteints d'hémophilie A. - Décrire le type de traitement en fonction du schéma thérapeutique, du statut des inhibiteurs et de la sévérité de la maladie. - Décrire l'état de santé des patients en fonction des conditions médicales et des caractéristiques de la maladie (sévérité, présence d'inhibiteurs). - Décrire les complications musculo-squelettiques des patients. Dans la population sévère (Sev) : - Décrire les antécédents médicaux et les pathologies associées. - Décrire les événements thrombotiques. - Décrire la prise en charge thérapeutique des patients atteints d'hémophilie A sévère depuis le 1er janvier 2000 jusqu'à la dernière visite (les schémas thérapeutiques des deux années précédant la date d’index, les schémas thérapeutiques administrés entre le 1er janvier 2000 et les deux années précédant la dernière visite). - Décrire le traitement par induction de tolérance immune (ITI) prescrit depuis le diagnostic initial. - Décrire les événements significatifs (épisodes hémorragiques) ou les restrictions d'activités physiques ainsi que leur prise en charge au cours des deux années précédant la dernière visite. - Décrire toutes les interventions chirurgicales réalisées au cours des deux années précédant la dernière visite. Objectifs exploratoires : - Identifier les facteurs associés au choix du schéma thérapeutique (traitement à la demande versus prophylaxie) dans la population sévère (Sev) selon le statut des inhibiteurs lors de la dernière visite : "jamais développé d’inhibiteur" ou "inhibiteur tolérisé". - Identifier les facteurs associés au choix du schéma thérapeutique (prophylaxie versus traitement à la demande, ITI versus traitement à la demande) dans la population sévère (Sev) avec un "inhibiteur actif" lors de la dernière visite. Identifier les facteurs influençant le choix du recours à l’induction de tolérance immune (pas d’ITI versus ITI) dans la population sévère (Sev) parmi les patients ayant des inhibiteurs. |
| Critères d'inclusion |
Critères d'inclusion :
o Patient âgé de ≥ 5 ans o Patient souffrant d'une maladie constitutionnelle modérée ou sévère o Patient dont la dernière visite remonte à moins de 2 ans o Patient suivi dans le même centre pendant les 2 années précédant la dernière visite, ou patient suivi dans le même centre depuis le diagnostic initial, la durée la plus courte étant retenue, telle que collectée dans l'eCRF. Critères de non-inclusion : o Patient ayant reçu une information écrite et exprimé son refus de participer à l'étude, ou patient mineur pour lequel au moins un parent ou tuteur a exprimé un refus de participer à l'étude, comme vérifié par la programmation (patients sans date d'information). o Patient inclus dans un essai clinique à la date de la dernière visite telle que collectée dans l'eCRF |
| Type de population | |
| Age |
Enfance (6 à 13 ans) Adolescence (13 à 18 ans) Adulte (19 à 24 ans) Adulte (25 à 44 ans) Adulte (45 à 64 ans) Personnes âgées (65 à 79 ans) Grand âge (80 ans et plus) |
| Population concernée |
Sujets malades |
| Pathologie | D66 - Carence héréditaire en facteur VIII |
| Sexe |
Masculin Féminin |
| Champ géographique |
National |
| Collecte | |
| Dates | |
| Année du premier recueil | 2016 |
| Année du dernier recueil | 2018 |
| Taille de la base de données | |
| Taille de la base de données (en nombre d'individus) |
< 500 individus |
| Détail du nombre d'individus | 430 |
| Données | |
| Activité de la base |
Collecte des données terminée |
| Type de données recueillies |
Données cliniques Données déclaratives |
| Données cliniques, précisions |
Examen médical |
| Détail des données cliniques recueillies | Type de données collectées : vérification des critères de sélection avant l'inclusion, caractéristiques de l'hémophilie A, démographie, antécédents d'hémophilie A, conditions médicales, régime thérapeutique de l'hémophilie A modérée et sévère à la date de la dernière visite, complications musculo-squelettiques, antécédents médicaux et conditions connexes à la dernière visite, régimes thérapeutiques de l'hémophilie A au cours des 2 années précédant la dernière visite, régime thérapeutique de l'hémophilie A entre le 1er janvier 2000 et les 2 années précédant la dernière visite, ITI depuis le diagnostic initial, événements (saignements) ou empêchement d'activités physiques survenus au cours des 2 années précédant la dernière visite, toutes les chirurgies survenues au cours des 2 années précédant la dernière visite. |
| Données déclaratives, précisions |
Auto-questionnaire internet |
| Existence d’une biothèque |
Non |
| Modalités | |
| Mode de recueil des données | eCRF |
| Nomenclatures employées | similaire à CDISC |
| Procédures qualité utilisées | Bonnes pratiques cliniques/Bonnes Pratiques de Pharmacovigilance (GCP/GVP) |
| Suivi des participants |
Oui |
| Modalités de suivi des participants |
Suivi par contact avec le médecin référent – traitant |
| Pathologie suivies | D66 - Carence héréditaire en facteur VIII |
| Appariement avec des sources administratives |
Non |
| Valorisation et accès | |
| Valorisation et accès | |
| Accès | |
| Site internet dédié | https://www.roche.fr/fr/innovation-recherche-medicale/data-sharing-portail-d-information-partage-des-donnees.html |
| Existence d’un document qui répertorie les variables et les modalités de codage |
Oui |
| Accès aux données agrégées |
Accès restreint sur projet spécifique |
| Accès aux données individuelles |
Accès restreint sur projet spécifique |
