601962208/03/201308/07/2014ValidatedDraft17/02/201517/02/2015Yves Perelhttp://epidemiologie-france.aviesan.fr/en/layout/set/print/content/view/full/85473http://epidemiologie-france.aviesan.fr/en/layout/set/print/content/view/full/85474http://epidemiologie-france.aviesan.fr/en/layout/set/print/ccontent/xml/(NodeId)/85473Cohorte de suivi des enfants atteints de cytopenie auto-immune sévèreNational Prospective Cohort Follow-Up for Children with Severe Autoimmune CytopeniaBIOCEREVANCE 1BIOCEREVANCE 1CNIL: MR001 (CHU Bordeaux-USMR), CPP 2004/71 (17/11/2004)CNIL: MR001 (CHU Bordeaux-USMR), CPP 2004/71 (17/11/2004)ImmunologieHématologiePédiatrieMaladies raresImmunologyHematologyRare diseasesCytopenie auto-immune, Anémies Hémolytiques Auto-Immunes (AHAI), syndromes d'Evans, Purpura Thrombopenique Immunologique chroniques (PTI)Autoimmune cytopenia, AutoImmune Haemolytic Anaemia (AIHA), Evans syndrome, chronic Immune Thrombocytopenic Purpura (ITP)évolution cliniqueanémies hémolytiques auto-immunessyndrome d'Evanspurpura thrombopénique immunologique chroniquesréseau de recherchebiothèquefacteurs pronostiquesenfantmécanismes physiopathologiquesClinical progressionprognostic factorsautoimmune haemolytic anaemiaEvans syndromechronic immune thrombocytopenic purpuraresearch networkbiobankphysiopathological mechanisms of these diseaseschildPerelYves33076 BORDEAUX+33 (0)5 57 82 02 61yves.perel@chu-bordeaux.frUNITÉ D'HEMATO-ONCOLOGIE PÉDIATRIQUECHUAladjidiNathalie33076 BORDEAUX+33 (0)5 57 82 04 40nathalie.aladjidi@chu-bordeaux.frUNITÉ D'HEMATO-ONCOLOGIE PÉDIATRIQUE - CEREVANCECHUPerelYves33076 BORDEAUX+33 (0)5 57 82 02 61yves.perel@chu-bordeaux.frUNITÉ D'HEMATO-ONCOLOGIE PÉDIATRIQUECHUAladjidiNathalie33076 BORDEAUX+33 (0)5 57 82 04 40nathalie.aladjidi@chu-bordeaux.frUNITÉ D'HEMATO-ONCOLOGIE PÉDIATRIQUE - CEREVANCECHUPubliquePublicInstitut des Maladies Rares (2004), Ministère de la santé (PHRC 2005), Centre de Référence Maladies Rares (2007)Institut des Maladies Rares (2004), Ministère de la santé (PHRC 2005), Centre de Référence Maladies Rares (2007)CHU BordeauxPublicCHU BordeauxPublicBases de données issues d’enquêtesStudy databasesEtudes de cohortesCohort studyVia une sélection de services ou établissements de santéA selection of health institutions and servicesNonNoProspectif Date de fin des inclusions : 01/06/2011Prospective Inclusion cut-off date: 01/06/2011Objectif général : - Étudier de façon prospective l’évolution clinique et paraclinique et les facteurs pronostiques des anémies hémolytiques auto-immunes, des syndromes d'Evans et des purpura thrombopenique immunologique chroniques de l’enfant en France - Établir ainsi le support d’un réseau de recherche fondamentale et thérapeutique pour ces trois pathologies Objectifs secondaires - Constituer une biothèque afin d’étudier les mécanismes physiopathologiques de ces maladies - Établir le support d’un réseau national de recherche épidémiologique, clinique, biologique et thérapeutique sur ces maladiesGeneral objective: To prospectively study clinical and paraclinical evolution as well as prognostic factors for autoimmune haemolytic anaemia, Evans syndrome and chronic immune thrombocytopenic purpura among children in France - To generate support for a basic and therapeutic research network for these diseases Secondary objectives - To develop a biobank to study the physiopathological mechanisms of these diseases - To generate support for a national network for epidemiological, clinical, biological and therapeutic research for these diseasesÊtre âgé de moins de 18 ans et être affilié à un régime de sécurité sociale Résider en France métropolitaine Patient atteint d’AHAI, de PTI chronique et/ou de SE, quelque soit le terrain sous-jacent Consentement libre, éclairé, écrit et signé des titulaires de l’autorité parentale, et de l’enfant ou l’adolescent s’il est en âge Critères d'exclusion : anémie hémolytique constitutionnelle et maladie plaquettaire constitutionnelleUnder 18 years of age and affiliated with a social security scheme - Living in mainland France Patients with AIHA, chronic ITP and/or ES, regardless of underlying factors Free informed written and signed consent by parental authority holders as well as the child or adolescent if they are of age Exclusion criteria: constitutional haemolytic anaemia and constitutional platelet diseaseNouveau-nés (naissance à 28j)Nourrissons (28j à 2 ans)Petite enfance (2 à 5 ans)Enfance (6 à 13 ans)Adolescence (13 à 18 ans)Newborns (birth to 28 days)Infant (28 days to 2 years)Early childhood (2 to 5 years)Childhood (6 to 13 years)Adolescence (13 to 18 years)Sujets maladesSick populationMasculinFémininMaleWomanNationalNationalCohorte multicentrique (30 centres) françaiseMulticentric cohort throughout France (30 centres)06/200806/200806/201106/2011< 500 individus< 500 individuals262262Collecte des données terminéeData collection completedDonnées cliniquesDonnées biologiquesClinical dataBiological dataExamen médicalDossier cliniqueMedical registrationDirect physical measuresExamen clinique à l’inclusion et au cours du suivi : poids, taille, mode de vie, signes hémorragiques, signes d'anémie, infections, syndrome tumoral, pathologie d'organe...Auto-questionnaire papierPaper self-questionnaireAutre fiche d'information à l’inclusion et au cours du suiviNFS, réticulocytes, groupe sanguin, rhésus, marqueurs d'hémolyse (haptoglobine, LDH, bilirubine totale et non conjuguée), fonction rénale, bilan hépatique, Test de Coombs, MAIPA, dosage pondéral des immunoglobulines, phénotypage lymphocytaire, auto-anticorps (FAN, antiDNA, anti-phospholipides, thyroïde...), autres examens selon le contexte cliniqueFBC, reticulocytes, blood group, rhesus, haemolysis markers (haptoglobin, LDH, total and unconjugated bilirubin), renal function, liver function test, Coombs test, MAIPA, immunoglobulin quantitation, lymphocyte phenotyping, autoantibody markers (FAN, anti-DNA, anti-phospholipid, thyroid ...), other examinations according to clinical contextOuiYesSang totalSérumPlasmaADNAutresWhole bloodSerumPlasmaDNAOthersSérothèque, Plasmathèque, DNAthèque, Culots Globules rouges 209 patients avec constitution de biothèqueSerum bank, Plasma bank, DNA bank, Red cellsEvénements de santé/morbiditéEvénements de santé/mortalitéHealth event/morbidityHealth event/mortalityExamens cliniques : saisie manuelle avec double saisie Examens biologiques : saisie manuelle avec double saisieClinical examinations: manual input with double data entry Biological analysis: manual input with double data entryPrésence d'une requête de cohérence après la saisie des données informatiques. Retour au dossier source pour la gestion des données manquantes. Relance des médecins pour réaliser les visites de suivi. Relance des sujets pour réaliser les visites de suivi. Réalisation d'audit internes de qualité. Les patients sont informés de l'utilisation de leur données.OuiYesSuivi au minimum tous les 6 mois pendant 3 ans.Minimum follow-up every 6 months for 3 years, then annualNonNohttp://www.cerevance.org/articles-scientifiqueshttp://www.cerevance.org/articles-scientifiqueshttp://www.cerevance.org/articles-scientifiqueshttp://www.cerevance.org/articles-scientifiquesUtilisation possible des données par des équipes académiques à déterminer Utilisation possible des données par des industriels à déterminerTo be decided if data may be used by academic teams To be decided if data may be used by industrial teamsAccès restreint sur projet spécifiqueAccess on specific project onlyAccès restreint sur projet spécifiqueAccess on specific project only